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新闻不重要，看图才是正事SMA是一種由於運動神經元存活基因1(SMN1)突變所導致的常染色體隱性遺傳病，因脊髓前角及延髓運動神經元變性，導致近端肢體和軀幹進行性、對稱性肌無力和肌萎縮，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。
新闻不重要，看图才是正事吳誌英表示，罕見病藥品研發難度大、幅度高、周期長，一直難以滿足患者臨床需求，及時研發上市，價格往往極其昂貴，藥物可及性麵臨嚴峻挑戰，這次醫保目錄調整，表明國家高度關注罕見病患者這一群體，新增進目錄的罕見病藥品很好地填補了國內相關罕見病治療用藥的空白，為臨床用藥提供了選擇，為更多的罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量帶來了希望。
新闻不重要，看图才是正事澎湃新聞（www.thepaper.cn）記者了解到，1月1日，北京、上海、廣東、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位脊髓性肌萎縮症(SMA)患者接受了諾西那生鈉治療。
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